罕有病药物的儿童适应症之争 天价药进医保会谈或大年夜幅降价

　　导读

　　“全可利在国内是没有获批儿童适应症的，但在患者没有其他可替代性药物的时刻，很多大夫照样冒着风险在用，即所谓的‘标签外应用’。 用了如不雅出问题就是大夫不利，但不消的话可能麻烦更大年夜。”

　　近日，有不雅点质疑，爱可泰隆（Actelion）医药贸易（上海）有限公司不法推广未获适应症的药品；有意隐瞒不报药品不良反竽暌功事宜；不法接触病人，收集病人信息；以贸易贿赂的方法使全可利进医保目次。

　　5月4日，问及上述不雅点，爱可泰隆方面答复21世纪经济报道时称，“我们已经向公安局立案了，这是诬告诽谤。”但对于全可利的儿童适应症是否在中国或全球其他市场获批、不良反竽暌功机制反馈通道、进入医保会谈目次过程等问题，截至发稿，爱可泰隆方面未竽暌硅答复。

　　2001岁尾上市的波生坦（Tracleer）是全球首个上市的肺动脉高压药物，Actelion由此开端盈利。Actelion在肺动脉高压范畴的产品还有马昔替坦（Opsumit）、Selexipag（Uptravi）等。

　　2017年1月26日，强生宣布以300亿美元收购Actelion，作为交易的一部分，收购后Actelion的研发部分将自力成为新的上市公司，并将其股份作为红利分发给Actelion股东，强生则将持有该公司16%的股份。

　　这笔交易完成后，强生将获得Actelion旗下的Tracleer、Opsumit和Uptravi等治辆捉蜡脉高压的药物产品组合。根据2016年Actelion财报，上述三个药物的年发卖额分别为10.2亿、8.31亿、2.45亿瑞士法郎，总发卖额为24.12亿瑞士法郎。

　　治疗费用昂扬

　　世界肺动脉高压日的提议国西班牙将每年的5月5日定为肺动脉高压日，今朝全世界范围内约有2500万肺动脉高压患者。

　　肺动脉高压在我国研究起步较晚，今朝仍无确切的风行病学统计数据。全国人大年夜代表、无锡市人平易近病院副院长陈静瑜此前接收媒体查访时表示，根据美国疾病预防和控制中间的数据，特发性肺动脉高压估计发病率在10~20人/百万人。按照这个数据推算，以我国人口14亿计算，预估发病人数约在14000~28000人之间。

　　质疑内容中所指爱可泰隆所临盆的药品全可利（波生坦片），是治疗上述肺动脉高压的“明星”靶向药物，一是因为其疗效明显，实用于多类肺动脉高压患者，是欧洲心脏病学会ESC 2015宣布的肺动脉高压治疗指南中的推荐药物之一；二是因为其昂贵的价格，此前每盒19980元，平日为患者一个月的应用量，被称为“天价药”。

　　2016岁首?年代，爱可泰隆宣布全可利主动降价80%，大年夜19980元/盒降至3996元/盒（规格为125mg×56片/盒）。有业内人士认为此举既是为了应对波生坦2015年10月专利到期，其仿造药已进入临床实验，也是为了进入医保而所作出的调剂。

　　陈静瑜在本年的两会上提出将治辆捉蜡脉高压的靶向药物纳入大年夜病保险特别用药报销目次，“肺动脉高压今朝尚无根治疗法，但靶向药物具有明显治疗效不雅，可改良患者的生活质涟谕延长患者的寿命。但相干靶向药物全部是进口药，价格异常昂贵，且不在医保报销范围内，通俗患者家庭无力承担。”

　　爱可泰隆于1997年12月成立于瑞士，2000年在瑞士证券交易所IPO。开创团队曾供职于罗氏，以罕有病药物发家，特别是在肺动脉高压范畴有多款成熟产品占据市场。上述全可利等于治辆捉蜡脉高压的药物。

　　肺动脉高压指肺动脉压力升高跨越必定界值的一种血流动力学和病理心理状况，可导致右心衰竭，可所以一种自力的疾病、并发症或者综合征，致残率和病逝世率均很高。

　　陈静瑜认为，将治辆捉蜡脉高压的波生坦、安立生坦纳入大年夜病保险特别用药报销目次意义重大年夜。在以前的10年中，国内相干患者未经治疗3年生计率仅为39%，5年生计率只有21%。跟着针对肺动脉高压的靶向药物问世，患者治疗后情况明显改良，1年和3年生计率分别为92.1%和75.1%。

　　国内的儿童用药广泛存在有“成人可以用但对于儿童没有适应症”的问题。

　　4月14日，人社部宣布《2017年国度根本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目次会谈范围》，总计44个品种被纳入，个中包含爱可泰隆的波生坦片。在此之前，山东、沈阳、深圳等省市已将波生坦纳入了本地大年夜病保险特药目次。

　　儿童适应症之辩

　　根据爱可泰隆官方网站颁布的信息，全可利（TRACLEERR）今朝在全球跨越60个市场上发卖，包含美国（2001年11月起），欧盟（2002年5月起）和日本（自2005年4月起）。

　　根据上述质疑内容，“对于未获适应症赞成的产品的推广在中国并全世界的司法上是不许可的，属于不法行动。爱可泰隆公司的药品全可利（波生坦片）在药品解释书上固然有写明儿童应用剂量，然则该药品并没有在中国获得儿科适应症许可。”

　　根据21世纪经济报道记者查证，全可利确切没有在中国获批儿童适应症，但在欧洲已获批应用。5月5日，记者接洽爱可泰隆方面，请求其出示欧盟官方赞成的文件，截至发稿，未竽暌剐答复。

　　2006年10月，中国食药监总局赞成全可利在中国大年夜陆橄市，投入肺动脉高压的临床应用，但至今尚未赞成儿童适应症。儿童用药是指14岁（含）以下未成年人应用的专用药品。在波生坦的中方药物解释书中，明白其在儿童用药方面“还没有建立波生坦在儿童中的安然性和有效性，不建议用于儿童”。

　　但据爱可泰隆的官网颁布信息，“Tracleer的四分之一，可分散的32mg片剂配方已经在欧盟赞成用于儿童。此外，Tracleer被赞成用于治疗1岁以上儿童的PAH。”

　　21世纪经济报道记者查阅欧洲药品治理局（EMA）官方宣布材料，在一份2015年面向大年夜众宣布的┞冯对Tracleer的药品公共评估申报（EPAR）中，明白说清楚明了Tracleer的用法、用量、风险及研究进展等方面。个顶用量方面解释为：“成人应以62.5mg的剂量开端，天天两次，持泻?周，然后天天两次增长至惯例剂量125mg。在1岁及以上的PAH患儿中，推荐启动和保持的剂量为每公斤体重2毫克，天天2次。”

本文标题：罕见病药物的儿童适应症之争

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